网站提供中试纯化系统,样本分装仪,高压制备一体机等设备
咨询热线
400-600-9780
网站开元棋牌
产品展示
解决方案
成功案例
新闻动态
留言反馈
联系我们
咨询热线400-600-9780 English

新闻动态

当前位置:主页 > 新闻动态 >

首款 RNAi 疗法本日获美国 FDA 冲破性疗法认定

发布时间:2017-11-21 00:00

Alnylam Pharmaceuticals 公司今天宣布,FDA 为针对运甲状腺素蛋白(TTR)的在研 RNAi 疗法 patisiran 颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗成人有多发性神经病变的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 ATTR 淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)。突破性疗法认定旨在加速开发和审查用于治疗严重或危及生命疾病的药物,该药物与现有疗法相比,临床证据显示可显著改善重要临床终点。

hATTR 淀粉样变是一种由 TTR 基因突变引起、使人逐渐衰弱的遗传性致命疾病。TTR 蛋白主要在肝脏中产生,通常是维生素 A 的载体,TTR 突变导致异常的淀粉样蛋白积累,并损伤身体器官和组织,如外围神经和心脏,导致难以治疗的外周感官神经病变、自主神经病变和心肌病。hATTR 淀粉样病是一个重大未满足的医疗需求,发病率和死亡率很高,全世界影响着约 5 万人。hATTR 淀粉样病患者从症状发作开始时,平均寿命为 2.5 - 15 年,而唯一获得批准的治疗方案是疾病早期时的肝移植和 tafamidis(在欧洲、日本和拉丁美洲的某些国家获得批准)。对于治疗 hATTR 淀粉样变的新疗法尚还有很大需求。

Patisiran 利用身体的天然机制,降低引起 TTR 淀粉样变的 TTR 蛋白的水平。它可以靶向和沉默特定信使 RNA,阻碍 TTR 蛋白生成。可有助于清除周围组织的 TTR 淀粉样蛋白沉积,并恢复这些组织的功能。

样本分装仪的图片

中试纯化系统的介绍
高压制备一体机的二维码 微信二维码
地址:北京经济技术开发区科创六街88号院
24小时咨询热线:
400-600-9780
租仪器吧主营: 高压制备一体机 | 配液层析系统 | 中试纯化系统 | 样本分装仪
开元棋牌 光明棋牌APP下载 天天乐棋牌 开元棋牌 69棋牌 京都棋牌 京都棋牌官网 光明棋牌 翡翠棋牌官网 翡翠棋牌