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初露眉目的份子伴侣药物 ---Fabry 病患者医治的转

发布时间:2017-11-27 00:00

开元棋牌 Fabry 病是一种罕见的 X - 连锁疾病,以因溶酶体酶α- 半乳糖苷酶 A 缺乏引起的细胞内酰基鞘鞍醇三己糖(GL-3)积聚为特征。该病的主要临床表现包括慢性肾脏疾病、肥大性心肌病和脑血管受累。十多年来,酶替代疗法一直是 Fabry 病患者的唯一治疗方案。最新数据表明,一种新的分子伴侣药物 migalastat 有可能成为该病治疗的转折点。

开元棋牌 分子伴侣药物是一种有可能纠正错误折叠的突变细胞蛋白的小分子。伴侣 migalastat 是 GL- 3 末端半乳糖基团的结构类似物,GL- 3 末端半乳糖基团通常可被α- 半乳糖苷酶 A 裂解。Migalastat 能够选择性、可逆地与突变的α- 半乳糖苷酶 A 结合,以此使内质网中的酶保持稳定,继而确保酶可被正确运输至溶酶体内。在溶酶体内,migalastat 与α- 半乳糖苷酶 A 解离,使得 GL- 3 被适当的裂解。

开元棋牌 Germain 及其同事发现,在携带 GLA(即编码α- 半乳糖苷酶 A 的基因)特定突变患者中,分子伴侣药物可诱导肾脏底物清除、降低左心室质量、改善胃肠道症状。其安全性在可接受范围内,未发生死亡。Migalastat 的局限性在于只有携带某几种 GLA 突变的患者才会对该分子伴侣产生应答药物。但是另有研究发现,口服 migalastat 与酶替代治疗联合可使酶的活性增加;此外,小分子伴侣被认为能够透过血脑屏障,这意味着诸如 migalastat 等药物可能会减轻 Fabry 病的一些神经学表现。

总之,migalastat 是一种即将来临的治疗方案,用于适和接受分子伴侣治疗的 GLA 突变阳性的 Fabry 病患者。

http://www.nature.com/articles/nrneph.2016.138.epdf?shared_access_token=7cROOqiBTvIrI33sS30_yNRgN0jAjWel9jnR3ZoTv0Noymv9o2fXh0o4Mta9SzLki1jMJ1nJj8eDdoIFF95TGaxkKENsfdBxp1rOjEg6pHeWn6hA_T1IhqGf3w6XzyaoLcxT87KO-3CTbfbAp-SIvQe9rSOuwCpzPhxa3_5Y2A4%3D

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